Los pacientes con colesterol alto suelen tomar medicamentos durante años para controlarlo, pero un nuevo tratamiento de edición genética tiene potencial para marcar la diferencia.
TEK IMAGE/Biblioteca de fotografías científicas/Getty Images
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Una sola infusión de un fármaco experimental de edición de genes parece segura y eficaz para reducir el colesterol, posiblemente de por vida, según un pequeño estudio preliminar publicado el sábado.
El estudio, en el que participaron 15 voluntarios, encontró que una infusión de un medicamento que utiliza la técnica de edición de genes CRISPR podría reducir de manera segura el colesterol, así como los niveles de triglicéridos dañinos, aproximadamente a la mitad.
«En lugar de toda una vida de medicamentos, tenemos el potencial de brindar a las personas una cura», afirmó el Dr. Lucas Laffincardiólogo preventivo de la Clínica Cleveland que ayudó a realizar el estudio. «Es muy emocionante».
Los resultados del estudio fueron presentados el sábado en la Reunión anual de la Asociación Estadounidense del Corazón y publicado en La revista de medicina de Nueva Inglaterra.
Si investigaciones futuras lo confirman, este enfoque podría proporcionar una nueva y poderosa arma para combatir cardiopatíala principal causa de muerte en el país, liberando a las personas de la necesidad de tomar estatinas y otros medicamentos para reducir el colesterol todos los días.
Laffin y otros advirtieron, sin embargo, que se necesita mucha más investigación para confirmar los hallazgos y garantizar que el tratamiento sea seguro y duradero.
«La idea de un (tratamiento) económico, único y hecho, para que no tengas que tomar ninguno de esos medicamentos, en este momento es una idea, una fantasía, porque la edición genética es costosa y la seguridad a largo plazo no está clara», dijo el Dr. Eric Topolcardiólogo de Scripps Research en California que no participó en el estudio.
Otros científicos están de acuerdo.
«Es un paso en la dirección correcta», afirma el Dr. Kiran Musunurudirector científico del Centro de Medicina Cardiovascular Hereditaria de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania. Tampoco participó en la investigación.
«Podría ser una herramienta muy importante», afirma. «Pero para demostrar realmente que protege contra las enfermedades cardiovasculares es necesario realizar más estudios».
Y Musunuru y otros señalan que el listón de seguridad sería más alto si se utilizara la edición genética en pacientes que por lo demás están sanos en comparación con aquellos que ya padecen enfermedades graves.
Los médicos infunden el medicamento en el torrente sanguíneo de los pacientes para que pueda viajar al hígado y desactivar un gen llamado ANGPTL3, que participa en la producción de colesterol y triglicéridos.
«Es una desactivación del gen. Lo corta. Y después de eso, el gen ya no funciona», dijo el Dr. Steven Nissenotro cardiólogo preventivo de la Clínica Cleveland que participó en la investigación.
Samarth Kulkarnidirector ejecutivo de Terapéutica CRISPRque está desarrollando el medicamento y patrocinado el estudio, dice que el enfoque «podría impactar potencialmente a millones de personas en todo el mundo».
Los hallazgos son consistentes con una enfoque similar siendo desarrollado por otra empresa, Verve Terapéutica en Boston.
«El hecho de que ahora tengamos más datos clínicos de que hay un 'allí' es, por supuesto, tremendamente alentador», afirma Fiódor Urnovque estudia la edición de genes en la Universidad de California, Berkeley. «Tener un medicamento CRISPR para el ataque cardíaco sería una victoria extraordinaria».
Ninguna de las compañías ha dicho cuánto podría costar el tratamiento, pero otras terapias genéticas y de edición genética han sido muy costosas y cuestan millones por paciente.
Millones de personas toman medicamentos todos los días para reducir el colesterol y el riesgo de sufrir un ataque cardíaco o un derrame cerebral. Pero las enfermedades cardíacas todavía matan a casi 700.000 personas cada año en Estados Unidos. Una razón importante: mucha gente deja de tomar sus medicamentos.
«Este problema de cumplimiento (que la gente deje de tomar sus medicamentos) es enorme», dice Nissen.
Los investigadores están planeando estudios más grandes y más prolongados para ver si un fármaco de edición genética de un solo uso podría proteger de manera segura a las personas contra ataques cardíacos y accidentes cerebrovasculares durante toda la vida.
