Los islotes pancreáticos (de color artificialmente) ya no secretan suficiente insulina en personas con diabetes tipo 1. Crédito: Steve Gschmeissner/Biblioteca de fotos de Science
En un médico primero, los investigadores informan que han implantado Editado células de páncreas en una persona con diabetes tipo 1. Las células bombearon la insulina reguladora del azúcar durante meses, sin la necesidad de que el destinatario tome fármacos inmunitarios, gracias a las ediciones genéticas que permitieron que las células, recolectadas de un donante fallecido, evadiran la detección por el sistema inmunitario del destinatario1.
El estudio, orquestado por la firma Sana Biotechnology en Seattle, Washington, aumenta la esperanza de una cura duradera para una enfermedad autoinmune que consigna a millones de personas a una vida de estricto monitoreo y dependencia de la insulina inyectada. «Los datos preliminares definitivamente han levantado los espíritus de nuestra comunidad, y es un enfoque realmente elegante», dice Aaron Kowalski, director ejecutivo de Breakthroughthrough T1D, una organización sin fines de lucro en la ciudad de Nueva York anteriormente conocida como JDRF.
Células madre sigilosas para tratar la enfermedad
El objetivo final es aplicar ediciones genéticas de limpieza inmune a células madre y luego dirija su desarrollo a las células de los islotes secretores de insulina. Los islotes no editados hechos de células madre ya han mostrado prometedor para tratar la diabetes tipo 1 en un pequeño ensayo, según los resultados publicados en junio2.
Pero algunos grupos de investigación independientes no han podido confirmar que el método SANA confiere a las habilidades inmune-kiring en las células editadas. Y el estudio involucró a una sola persona que recibió una dosis baja de células por un corto tiempo, no lo suficiente «para lograr la independencia de la insulina, por lo que la eficacia clínica sigue sin probarse», dice Tim Kieffer, endocrinólogo molecular de la Universidad de Columbia Británica en Vancouver, Canadá.
Aún así, Kieffer llama la demostración de la capa inmune «convincente» y «un hito importante hacia el objetivo de una terapia celular efectiva sin inmunosupresión crónica». Kieffer anteriormente ocupó el papel de director científico de la compañía de biotecnología Viacyte (que desde entonces ha sido adquirido por Vertex Pharmaceuticals en Boston, Massachusetts), que, como SANA, se centró en desarrollar terapias celulares para la diabetes tipo 1.
Soluciones de células madre
Actualmente, la única forma de que alguien con diabetes tipo 1 tipo 1 evite la dependencia de la insulina inyectada es a través del trasplante de células de los islotes cadavéricos. El procedimiento puede restaurar la producción de insulina durante años, pero rara vez se realiza, limitado por la escasez de páncreas de los donantes y la necesidad de una terapia farmacéutica que supueste inmune de por vida, que conlleva riesgos de infección, cáncer y otros efectos secundarios graves.
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Para abordar la escasez de donantes, algunas compañías han recurrido a Tecnologías de células madre para generar suministros ilimitados de islotes de reemplazo en el laboratorio.
El vértice está más lejos. Como se informó en junio, la compañía trasplantó los islotes derivados de células madre embrionarias en 12 personas con diabetes tipo 1. Después de un año, diez participantes ya no requirieron inyecciones de insulina2. La Compañía planea buscar la aprobación regulatoria para esta terapia celular el próximo año.
En una línea similar, los científicos de la compañía de medicinas regenerativas Reprogenix Bioscience en Hangzhou, China, son Creación de islotes a partir de células madre reprogramadas derivado del tejido gordo de un receptor, con primeros informes de éxito3. Sin embargo, ambos enfoques aún requieren que los receptores tomen medicamentos contra el rechazo, ya sea para defenderse de los ataques inmunes contra las células donantes o para contrarrestar el asalto autoinmune que persiste incluso contra las propias células de una persona.
Modo de sigilo
La estrategia de SANA tiene como objetivo evitar la necesidad de esas drogas por completo. Los científicos de la compañía comenzaron con islotes de un donante fallecido que no tenía diabetes. Utilizando el sistema de edición de genes CRISPR, los investigadores deshabilitaron dos genes que normalmente ayudan a marcar a los invasores extranjeros a las células T, el defensor de primera línea del sistema inmune. Luego usaron un virus para transportar instrucciones genéticas para una proteína llamada CD47 en las células. Esta proteína sirve como una señal protectora 'No me coma' que evite que los perros vigilantes inmunes, conocidos como células asesinas naturales, atacen las células editadas.
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