Uno de los destinatarios objetivo, Tiba Biotech, tenía un contrato de $ 750,000 con Barda que estaba programado para finalizar el 30 de octubre. La compañía estaba desarrollando una terapéutica basada en ARNi para la influenza H1N1, también conocida como gripe porcina. El ARNi es corto para la interferencia de ARN y se refiere a pequeñas piezas de ARN que pueden cerrar la producción de proteínas específicas. El enfoque ha sido bien estudiado, y varios medicamentos basados en RNAi están en el mercado. El primero fue aprobado en 2018 para tratar el daño nervioso causado por una enfermedad rara llamada amiloidosis mediada por tranetiretina hereditaria.
La cancelación del contrato fue una sorpresa para TIBA, que recibió una orden de parada el 5 de agosto que no hizo referencia a las actividades de desarrollo de la vacuna ARNm de Barda. «Nuestro proyecto no implica el desarrollo de un producto de ARNm y es una vacuna terapéutica en lugar de una vacuna», dijo Jasdave Chahal, director científico de Tiba, por correo electrónico.
Los contratos gubernamentales a menudo incluyen hitos específicos que los contratistas deben lograr para recibir fondos y avanzar con sus proyectos. Tiba dice que su proyecto había alcanzado sus objetivos hasta ahora y estaba a punto de finalizar.
También entre los contratos cancelados se encontraba un premio de $ 750,000 a la Universidad de Emory para convertir un tratamiento antiviral basado en ARNm para la gripe y el Covid en una formulación inhalada de polvo seco. El proyecto no implicaba el desarrollo de una vacuna. «Desafortunadamente, no tenemos mucha información para ofrecer en la cancelación de subvenciones», dijo el portavoz de Emory, Brian Katzowitz, a Wired en un correo electrónico.
Los cortes son consistentes con el deseo de Kennedy de depilar la investigación sobre enfermedades infecciosas, aunque Los expertos han advertido que podrían dejar a los Estados Unidos más vulnerables a las futuras pandemias.
A pesar de la reducción de la investigación de enfermedades infecciosas relacionadas con el ARN, la administración ha expresado entusiasmo por alguna investigación no ovida que involucra ARNm.
En enero, poco después de asumir el cargo, el presidente Trump anunció una empresa conjunta de Operai, Oracle y Softbank llamaron a Stargate para invertir hasta $ 500 mil millones para la infraestructura de IA. En ese momento, el CEO de Oracle, Larry Ellison, habló con el potencial de IA para hacer vacunas personalizadas basadas en ARNm para el cáncer.
En un 12 de agosto En el Washington Post, el director de los Institutos Nacionales de Salud, Jay Bhattacharya, reconoció la promesa de ARNm. «No disputo su potencial. En el futuro, aún puede ofrecer avances en el tratamiento de enfermedades como el cáncer, y el HHS continúa invirtiendo en investigaciones en curso sobre aplicaciones en oncología y otras enfermedades complejas», escribió.
A diferencia de su jefe, Bhattacharya dice que no cree que las vacunas de ARNm hayan causado daños masivos. Pero dice que la razón para detener la investigación de la vacuna contra el ARNm es porque la plataforma ha perdido la confianza pública, una lógica que se desvía de Kennedy.
Sin embargo, el ARNm puede ser más aceptado cuando se trata de tratar a pacientes muy enfermos con trastornos genéticos.
A principios de este año, los reguladores de la FDA Greenlit Un tratamiento personalizado de edición de genes para un bebé llamado KJ Muldoon con una enfermedad hepática rara y potencialmente mortal. Creado en solo seis meses, utiliza ARNm para entregar los componentes de edición de genes a su hígado. Fue la primera vez que se usó un tratamiento personalizado de edición de genes para tratar con éxito a un paciente.
En junio, el comisionado de la FDA Marty Makary elogió el logro en Su podcastllamándolo «una especie de gran victoria para la ciencia médica», y en un Mesa redonda de la FDA Makary dijo que la agencia continuará facilitando el proceso regulatorio de este tipo de productos.
Los investigadores detrás del plan de tratamiento de edición de genes personalizados para utilizar el mismo enfoque para más pacientes y recientemente se reunieron con la FDA sobre una propuesta de ensayo clínico. «La FDA fue muy positiva sobre la propuesta y efectivamente nos dio luz verde para proceder con nuestro trabajo», dice Kiran Musunuru, profesor de investigación traslacional en la Universidad de Pensilvania y el Hospital de Niños de Filadelfia.
El equipo tiene otra reunión con la FDA en un mes o dos para discutir la extensión del concepto de plataforma más allá de una sola enfermedad o gen único a un grupo más amplio de trastornos. «Veremos cómo va eso», dice.
